La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado al cannabidiol (CBD) como medicamento huérfano para tratar el síndrome de Leigh, una enfermedad mitocondrial minoritaria, en respuesta a una solicitud de los investigadores del grupo de investigación en Neuropatología Mitocondrial del Instituto de Neurociencias de la Universidad Autónoma de Barcelona (INc-UAB) Emma Puighermanal, Albert Quintana y Elisenda Sanz.
El CBD, no psicoactivo y con propiedades anticonvulsivas, es uno de los 113 cannabinoides de la planta Cannabis sativa (marihuana), donde es el más abundante junto con el tetrahidrocannabinol (THC). Ya se comercializa (con la marca Epidyolex, de Jazz Pharmaceuticals) como tratamiento concomitante de crisis asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (SLG) o el síndrome de Dravet (SD) junto con clobazam, para pacientes desde los 2 años de edad. La aprobación del Epidyolex demostró que medicamentos basados en sustancias procedentes del cannabis pueden superar ensayos clínicos y procesos de evaluación muy exigentes. El CBD, de hecho, es ya objeto de un mercado internacional específico que crece exponencialmente y se usa en productos destinados al cuidado personal como cremas, aceites y lociones.
Para lograr designación de la EMA, el equipo de la INc-UAB se apoyó en un estudio preclínico (modelos animales de la enfermedad y células derivadas de pacientes) que está ahora en revisión para su publicación y que, según han avanzado a este diario Puighermanal y Quintana, ha demostrado que el CBD logró en dos modelos de ratón con la enfermedad aumentar su esperanza de vida, mejorar sus problemas motores y sociales, reducir la epilepsia y disminuir la neuroinflamación. Mientras que en células de piel de pacientes cultivadas dio como resultado una reducción de los radicales libres (oxidación).
