La esclerosis múltiple es una enfermedad neurodegenerativa que padecen cerca de 47.000 españoles, en su gran mayoría mujeres. Una patología englobada en las denominadas ‘enfermedades autoinmunes’, en la que las células del sistema inmunitario atacan por error al propio organismo –lo que en este caso conlleva la destrucción de la capa de mielina que rodea y protege a las neuronas–. Y una enfermedad para la que no existe ningún tratamiento capaz de detenerla, menos aún de revertirla. De ahí la importancia de un estudio llevado a cabo por investigadores de la Universidad de Florida en Gainesville (EE.UU.), en la que se muestra la eficacia de una nueva inmunoterapia génica a la hora no solo de interrumpir la progresión de la esclerosis múltiple, sino de curar a largo plazo la esclerosis múltiple incluso en sus fases más avanzadas. O así sucede, cuando menos, en modelos animales –ratones.
Los resultados han mostraron que una única inyección del AAV con el gen de la proteína MOG estimuló la protección de la capa de mielina por los linfocitos T reguladores mediante su supresión de la actividad de los linfocitos T efectores autorreactivos. O lo que es lo mismo, indujo uno tolerancia inmune efectiva.
Y esta ‘nueva’ tolerancia inmune, ¿qué supuso para los animales? Pues que no desarrollaran los signos clínicos de la enfermedad durante un período de siete meses. Es más; en aquellos ratones que ya mostraban síntomas neurológicos graves, caso de una parálisis de las extremidades inferiores traseras, la inyección restauró completamente la movilidad.
Como concluye Brad Hoffman, «nuestros resultados son muy prometedores. Hemos demostrado que la tolerancia inmunitaria estable puede ser reestablecida, que la enfermedad activa puede ser detenida y que los síntomas clínicos pueden ser revertidos con nuestra inmunoterapia génica, muy especialmente en las fases iniciales de la esclerosis múltiple. En consecuencia, y si bien nuestro estudio se ha llevado a cabo con ratones, los resultados sugieren que, una vez optimizada, podría ser una terapia potencial eficaz en humanos».
