El primer tratamiento que modifica genéticamente el sistema inmunológico de un enfermo para combatir la leucemia podría estar disponible antes de que finalice 2017 después de que un panel de expertos de EE.UU. haya recomendado su aprobación a las autoridades sanitarias de EE.UU. (FDA) tras analizar los resultados de un ensayo clínico en el que el 79% de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B que recibieron la terapia seguían vivos un año después. La LLA es un tipo de cáncer infantil muy común en el que la quimioterapia no siempre tiene los efectos esperados.
Este revolucionario tratamiento, CTL019, ha sido desarrollado en la Universidad de Pensilvania (EE.UU.) y se basa en las propias células T de cada paciente, que se obtienen a través de un procedimiento similar a la diálisis. A continuación, se reprograman las células para que tengan la capacidad de ‘cazar’ y destruir las células tumorales una vez que se trasfunden al paciente. Para ello, se desactiva el sistema inmune del enfermo y se trasplantan las nuevas células diseñadas que contienen una proteína similar a anticuerpo llamada receptor de antígeno quimérico (CAR) que está diseñado para dirigirse a la proteína CD19 que se localiza sobre la superficie de las células B.
«Los pacientes españoles que lo necesiten podría acceder a él a través de un ensayo clínico o mediante uso compasivo», explica el especialista de la CUN. De momento el Hospital San Juan de Deu de Barcelona ha participado en un ensayo clínico con estas terapias pero Rifón espera que en los próximos años habrá más ensayos y mayor posibilidad de incluir paciente, aunque siempre en hospitales con una gran experiencia en trasplantes y en terapia celular.
En cualquier caso los resultados de la terapia son muy prometedores. La joven Emily Whitehead, hoy de 12 años, fue la primera niña en recibir esta terapia genética en 2012, en un hospital de Pensilvania, cuando tenía seis años. La niña acompañó ayer a los expertos el miércoles en la presentación de las conclusiones a la FDA.
