Niños sordos vuelven a oír con una terapia génica

La tecnología logró hace sesenta años obrar el milagro. Los implantes cocleares consiguieron devolver la audición a personas con sordera profunda, incapaces de percibir sonido alguno. Fue una auténtica revolución. La segunda, está a punto de comenzar ahora, seis décadas después: la terapia génica ya está permitiendo oír a niños que nacieron sordos. Son solo resultados preliminares, pero los pocos casos tratados han curado su pérdida auditiva con una única dosis, una inyección en el oído interno.

Los primeros pacientes participan en programas experimentales en Estados Unidos, Europa y China. El primer caso conocido es el de Aissam Dam, un niño de once años marroquí que vive en España y viajó hasta Estados Unidos para tratarse en el Hospital Infantil de Filadelfia, tal y como desveló ayer ‘The New York Times’. En sus once años de vida, Aissam nunca había oído ningún sonido porque nació con un defecto en el gen de la otoferlina. La intervención puso fin a once años en silencio.

La terapia génica consigue con una única dosis devolver la audición. El tratamiento se hace en el quirófano, con el paciente anestesiado para conseguir su inmovilidad. El momento más delicado es llegar a la cóclea, también conocida como caracol, en el oído interno. Esta estructura es la que transforma los sonidos en mensajes nerviosos y los envía al cerebro. Allí es donde se deposita con extremada delicadeza el fármaco. Las gotas del preciado líquido se liberan con un catéter. En ese líquido viaja un adenovirus inocuo que funciona como una especie de ‘taxi’ biológico o caballo de Troya para transportar el gen sano de la otoferlina. Con el gen corregido, el organismo vuelve a producir una proteína necesaria para la transmisión de las señales sonoras del oído al cerebro.

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