La terapia con edición genética supera su primer examen

El primer tratamiento basado en la edición genética del ser humano ha pasado ya el primer filtro para su aprobación. El panel de expertos que asesora a la FDA, la Agencia del Medicamento de Estados Unidos, ha concluido que el fármaco no solo es eficaz, sino seguro. La última palabra para su aprobación definitiva la tiene este organismo federal que deberá tomar la decisión definitiva antes del 8 de diciembre.

Se evalúa su uso para tratar la anemia falciforme, una rara enfermedad sanguínea muy dolorosa para la que no existe un tratamiento eficaz. Pero sería también el comienzo de una revolución médica, el disparo de salida para una tecnología que podría revolucionar la forma de tratar las enfermedades.

La protagonista de esa revolución es una herramienta de nombre casi impronunciable: CRISPR/Cas9 (léase crísper) que permite editar el genoma humano, quitando y poniendo genes a voluntad. De ahí que se bautizara como ‘corta pega’ genético. La herramienta se utiliza ya en agricultura para conseguir cultivos mejorados. En medicina, se ha recurrido a ella de forma experimental con dos centenares de enfermos de diferentes patologías. La autorización de la FDA supondría el salto a la clínica y a un uso más generalizado de los pacientes.

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